La terapia génica de la neuropatía óptica hereditaria de Leber (NOHL) resulta eficaz para ambos ojos, incluso cuando se administra solo a uno de ellos. El descubrimiento fue realizado por un equipo internacional de médicos durante las pruebas clínicas del método.
La enfermedad, que se expresa mediante la degeneración de neuronas de la retina y sus axones y resulta en la pérdida aguda o subaguda de la visión central, se transmite a través de una mutación del gen MT-ND4. Para contrarrestar a este proceso, los científicos desarrollaron un vector viral destinado a reparar el ADN dañado.
Los investigadores inyectaron el medicamento en los ojos izquierdos de 37 pacientes con NOHL. Tras 96 semanas, la mejora media de la visión de los ojos tratados fue de 15 letras de la tabla de agudeza visual ETDRS. Al mismo tiempo, los ojos derechos, se agudizaron en 13 letras. En total, 29 los participantes del experimento han mostrado la mejora de ambos ojos.
“Esperábamos que la visión mejorara en los ojos tratados solo con el vector de terapia génica. De manera bastante inesperada, ambos ojos se mejoraron en el 78% de los pacientes del ensayo siguiendo la misma trayectoria durante 2 años de seguimiento”, cita un comunicado de la Universidad de Cambridge al doctor Patrick Yu-Wai-Man, que coordinó el estudio.
“Salvar la vista con terapia génica es ahora una realidad. Se ha demostrado que el tratamiento es seguro y actualmente estamos explorando la ventana terapéutica óptima”, agregó el médico.
El estudio correspondiente fue publicado el 9 de diciembre en la revista Science Translation Medicine.
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